难病「特発性小脳失调症」への自己抗体の関与を明らかに。治疗法确立に向けた临床试験が进行中。
※掲载内容（役职名，学年など）は取材时のものです。（现在と内容が异なる场合があります。）
原因不明の神経难病。症状を抑えるカギは「悪い抗体」。
私が脳神経内科に进んだきっかけは、研修医时代の「筋萎缩性侧索硬化症（础尝厂）」の患者さんとの出会いでした。その后、市中病院で诊疗に当たっていた时期には、重症の「歯状核赤核淡苍球ルイ体萎缩症（顿搁笔尝础）」の若い女性患者さんを担当。频発する激しいけいれんを止める手立てがないまま病状は悪化の一途をたどり、担当を离れて数カ月で亡くなりました。顿搁笔尝础は神経変性疾患の中の「脊髄小脳変性症」に分类される病気です。その后、脊髄小脳変性症を一生研究するという当时の决意は変わらず、现在に至ります。
脊髄小脳変性症の一种に、小脳の働きが悪くなってふらつきやしゃべりにくさといった症状が现れる「特発性小脳失调症」があります。徐々に进行する难病で、有効な治疗法も见つかっていません。
平成29年に岐阜大学に赴任し、私は同じ脳神経内科の木村暁夫准教授や吉仓延亮讲师、竹腰顕助教とのチームで、この疾患の研究に着手しました。提案したのは、「自己抗体に原因があるのでは？」との仮説でした。体内の抗体には、免疫として働く「良い抗体」と、自分自身の细胞を攻撃する「悪い抗体」があります。その悪い抗体＝自己抗体が小脳の神経细胞にダメージを与えているのではないかと考えたのです。私の専门分野は変性疾患※1ですが、他の先生方の専门は神経免疫学※2。それぞれの観点から研究した结果、患者さんの血液から健常者にはない异常な抗体「抗尘骋濒耻搁1抗体」を検出しました。
この结果を受け、悪い抗体を抑える効果のある薬剤を使用した医师主导临床试験※3を行っています。使用するステロイド剤「メチルプレドニゾロン」は、すでにぜんそくや他の免疫疾患の治疗に使用されているものです。新たな承认を得る必要がないため、临床试験で有効性を証明できれば、短期间で使えるようになります。
この研究の过程では、抗体の测定系确立という成果も得られました。脊髄小脳変性症が疑われる患者さんの血液や髄液から、疾患に関与する特异的な抗体を検出?测定する诊断に役立ち、全国から相谈が寄せられています。异分野の融合によって新しい発想が生まれ、抗体が関与する脳神経疾患に関する研究をリードする存在となったと自负しています。
- ※1 変性疾患 運動機能や認知機能など、特定の機能を持つ神経細胞が障害され脱落して発症する病気。
- ※2 神経免疫学 神経疾患に免疫系との関連性からアプローチする医学の分野。
- ※3 医師主導臨床試験 医薬品メーカーではなく、医師が主導して行う臨床試験のこと。
岐阜大学脳神経内科医による、特発性小脳失调症研究チーム
吉倉 延亮 讲师
（病栋医长）
木村 暁夫 准教授
（医局长）
竹腰 顕 助教
得意分野の知识を共有し、
基础研究により原因を见つけ、
患者の治疗に直结する治疗法を
见つけていきたいです。
「何としても临床に役立てたい」が研究チームに共通の思い。
疾患のメカニズムを明らかにする「基础研究」と、その结果に基づき原因を取り除く、あるいは病状の进行を遅らせる方法を见出す「临床研究」の间には、従来、大きな隔たりがありました。基础研究の成果が患者さんに役立つまでの道のりは远く、歯がゆさを感じてきました。现在の研究チームは少人数ながらも、基础研究を大切にしつつ、患者さんの役に立つことを目指す医师の集まりです。できるところから确実に成果を出し、岐阜から世界へと発信すべく取り组んでいます。
他にも新型コロナウイルスが失语症を引き起こす「颁翱痴滨顿-19脳症」や、近年问题となっている医师の「バーンアウト（燃え尽き）」问题などの研究テーマを扱っています。また、専门医の教育にもチームで注力しています。高齢化に伴い认知症やパーキンソン病などの疾患が増え、脳神経内科のニーズも増す半面、マンパワーは不足していますが、他科と连携するなど治疗の裾野を広げるべく努力しています。患者さんと长期にわたって向き合う脳神経内科は、やりがいを持って临める诊疗科です。若い医师や医学生にも、ぜひ仲间に加わってもらえたらと愿っています。
特発性小脳失调症患者の血液中から、健常者
には认められない异常な抗体を検出した。
健常者のパターン
异常な抗体のある患者のパターン
「脊髄小脳変性症」のうち、「特発性小脳失调症」の患者を対象に、特定临床研究※を
実施。一般的な临床试験では、2グループのうち一方にだけ投与するが、この试験では
被験者である患者の利益を损なわないようにする伦理的観点から、全被験者に投与。
一方のグループは投与前に、他方は投与后に観察を行うことで、薬剤の効果を検証す
る。（临床试験は令和4年11月まで募集）
(クリックすると拡大します)
